[中报]百济神州(688235):百济神州有限公司2024年半年度报告
原标题:百济神州:百济神州有限公司2024年半年度报告 百济神州有限公司 2024年半年度报告 重要提示 一、 本公司董事会及董事、高级管理人员保证半年度报告内容的真实性、准确性、完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。 二、 重大风险提示 公司是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物，提升药物可及性和可负担性。公司尚未盈利且存在累计未弥补亏损。截至 2024年 6月 30日，公司累计未弥补亏损为人民币 605.66亿元。这主要由于新药研发、生产、商业化是一个投资大、周期长、风险高的过程，公司在药物早期发现、临床前研究、临床开发、监管审查、生产、商业化推广等多个环节持续投入。报告期内，公司研发费用为人民币 66.28亿元，与上年同期相比增长 12.68%。 研发投入用于产品管线的临床前研究、临床试验、合作研发等。 随着公司持续进行候选药物开发及寻求监管机构批准、扩张生产及制造设施、商业化在研药物（包括公司自主研发及获授许可的在研药物），公司存在未来继续亏损的风险，且该等亏损可能会在近期内进一步扩大。公司未来净利润的规模部分取决于药物开发项目的数量及范围，以及该等项目相关的各项成本和费用、产生收入的水平、与第三方合作收取相关款项的时间和金额等。 如果公司在研药物临床试验失败、未获得监管部门批准、或未能获得市场接受，则可能无法获得盈利。如公司未来无法保证持续盈利，则可能进而影响研发、生产及商业化等各项工作，从而可能使得公司业务规模扩张及持续运营能力受到影响。 报告期内，公司专注于创新药品的研发、生产及商业化，生产经营活动正常推进，现金流情况良好。公司已经在研究、临床开发、商业化及生产方面建立一定的竞争优势，这些竞争优势旨在推动公司的业务迈向未来。 公司已在本报告详细阐述在生产经营过程中可能面临的各种风险因素，敬请参阅“第三节 管理层讨论与分析”之“五、风险因素”相关内容。 三、 公司全体董事出席董事会会议。 四、 本半年度报告未经审计。 五、 公司负责人John V. Oyler、主管会计工作负责人Aaron Rosenberg及会计机构负责人（会计主管人员）Titus Ball声明：保证半年度报告中财务报告的真实、准确、完整。 六、 董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案 无 七、 是否存在公司治理特殊安排等重要事项 √适用 □不适用 公司治理特殊安排情况： √本公司为红筹企业 □本公司存在协议控制架构 □本公司存在表决权差异安排 公司系一家依据《开曼群岛公司法》设立的红筹公司，并且同时在美国纳斯达克全球精选市场、香港联合交易所有限公司和上海证券交易所科创板上市。因此，公司治理模式与根据中国境内法律法规及规则建立的一般境内A股上市公司的公司治理模式存在一定差异。 八、 前瞻性陈述的风险声明 √适用 □不适用 本报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。公司的前瞻性声明主要基于公司对未来事件及趋势的当前预期及预测，公司认为此类未来事件及趋势可能会影响公司的业务、财务状况及经营业绩。除历史信息外，本报告中的所有陈述，均属前瞻性陈述。 前瞻性陈述通常包括“旨在”、“预计”、“相信”、“可以”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“有意”、“或会”、“正在进行”、“计划”、“潜在”、“预知”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“假设”等词汇或此类词汇的否定形式。该等前瞻性陈述包括但不限于关于下列各项的陈述：公司成功商业化已获批药物及取得药物于其他适应症及地区批准的能力；公司成功开发及商业化公司授权许可药物及候选药物以及公司可能授权许可的任何其他药物及候选药物的能力；公司进一步开发销售及营销能力以及推出及商业化新药物（如获批准）的能力；公司维持及扩大公司药物及候选药物（如获批准）监管批准的能力；公司药物及候选药物（如获批准）的定价及报销；公司临床前研究及临床试验以及研发项目的启动、时间表、进展及结果；公司推进候选药物进入并成功完成临床试验及取得监管批准的能力；公司对临床阶段候选药物成功的依赖性；公司的计划、预期里程碑以及提交和批准监管文件的时间或可能性；公司业务模式及有关公司业务、药物、候选药物及技术的战略计划的实施情况；公司（或公司的许可方）能够建立和维护涵盖公司药物、候选药物及技术知识产权的保护范围；公司在不侵害、盗用或以其他方式侵犯第三方知识产权及专有技术的情况下经营业务的能力；与执行或保护知识产权不受侵犯、盗用或违反、产品责任及其他申索相关的成本；中国、美国、英国、瑞士、欧盟及其他司法管辖区的监管环境与监管发展；公司就开支、收入（包括合作收入）、资本需求及额外融资需求所作估计的准确性；战略合作及许可协议的潜在益处及公司达成并维持战略安排的能力；公司建设和运营小分子药物、大分子生物制剂独立生产设施和临床研发设施的能力，以支持对商业和临床供应的全球需求；公司对第三方进行药物开发、生产及其他服务的依赖性；公司生产及供应或已生产及供应用于临床开发的候选药物及用于商业销售的药物的能力；公司药物及候选药物（如可获批）市场准入和接受的比率和程度；公司竞争对手及行业的发展，包括竞争疗法；公司药物及候选药物的潜在市场规模及公司服务此类市场的能力；公司有效管理公司增长的能力；公司吸引及保留合资格员工及关键人员的能力；有关未来收入、关键里程碑、费用、资本开支、资本需求及股份表现的陈述；公司美国存托股份、普通股和人民币股份的未来交易价格及证券分析师报告对该等价格的影响。 该等陈述涉及风险和不确定因素，包括“第三节 管理层讨论与分析”之“五、风险因素”下所描述的内容，可能导致实际业绩和结果与所预计的情况存在重大差异。鉴于上述不确定性，广大投资者不应过度依赖该等前瞻性陈述。 除非法律另有要求，公司不承担任何因新信息或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。 本报告包含公司自行业刊物及第三方调研中取得的统计数据及其他行业和市场数据。尽管行业刊物及第三方调研并不保证有关资料的准确性或完整性，但行业刊物及第三方调研通常表明他们的数据来源可靠。尽管公司认为行业刊物及第三方调研可靠，但是广大投资者不应过度依赖该等资料。 九、 是否存在被控股股东及其他关联方非经营性占用资金情况 否 十、 是否存在违反规定决策程序对外提供担保的情况 否 十一、 是否存在半数以上董事无法保证公司所披露半年度报告的真实性、准确性和完整性 否 十二、 其他 □适用 √不适用 目录 第一节 释义 ......................................................................................................................................... 6 第二节 公司简介和主要财务指标 ..................................................................................................... 8 第三节 管理层讨论与分析 ............................................................................................................... 12 第四节 公司治理 ............................................................................................................................... 90 第五节 环境与社会责任 ................................................................................................................... 96 第六节 重要事项 ............................................................................................................................. 102 第七节 股份变动及股东情况 ......................................................................................................... 117 第八节 优先股相关情况 ................................................................................................................. 134 第九节 债券相关情况 ..................................................................................................................... 135 第十节 财务报告 ............................................................................................................................. 136
第一节 释义 在本报告书中，除非文义另有所指，下列词语具有如下含义：
第二节 公司简介和主要财务指标 一、 公司基本情况
二、 联系人和联系方式
三、 信息披露及备置地点变更情况简介
四、 公司股票/存托凭证简况 (一) 公司股票简况 √适用 □不适用
(二) 公司存托凭证简况 □适用 √不适用 五、 其他有关资料 □适用 √不适用 六、 公司主要会计数据和财务指标 (一) 主要会计数据 单位：千元 币种：人民币
(二) 主要财务指标
公司主要会计数据和财务指标的说明 √适用 □不适用 ? ? 1. 营业收入与上年同期相比增加，主要系公司自研产品百悦泽和百泽安以及安进授权产品的2. 归属于上市公司股东的净利润、归属于上市公司股东的扣除非经常性损益的净利润、基本及稀释每股收益、扣除非经常性损益后的基本每股收益较上年同期相比亏损减少，主要系产品收入大幅增长和费用管理推动了经营效率的提升。 3. 经营活动产生的现金流量净流出相比上年同期有所减少，主要系销售商品收到的现金增加。 七、 境内外会计准则下会计数据差异 √适用 □不适用 (一) 同时按照国际会计准则与按中国会计准则披露的财务报告中净利润和归属于上市公司股东的净资产差异情况 □适用 √不适用 (二) 同时按照境外会计准则与按中国会计准则披露的财务报告中净利润和归属于上市公司股东的净资产差异情况 √适用 □不适用 单位:千元 币种:人民币
(三) 境内外会计准则差异的说明： √适用 □不适用 详见“第十节 财务报告”之“十九 补充资料”之“3、境内外会计准则下会计数据差异”。 八、 非经常性损益项目和金额 √适用 □不适用 单位:千元 币种:人民币
对公司将《公开发行证券的公司信息披露解释性公告第1号——非经常性损益》未列举的项目认定为的非经常性损益项目且金额重大的，以及将《公开发行证券的公司信息披露解释性公告第 1号——非经常性损益》中列举的非经常性损益项目界定为经常性损益的项目，应说明原因 □适用 √不适用 九、 非企业会计准则业绩指标说明 √适用 □不适用 为补充公司根据中国会计准则编制的财务报表，公司亦采用经调整的营业利润指标作为经营业绩的额外信息。去除了股份支付费用、折旧及摊销费用等非现金项目影响后，报告期内经调整的营业亏损为 5.92亿元，上年同期经调整的营业亏损为 33.42亿元。2024年第二季度，凭借全球收入的快速增长和对经营费用的持续管理，公司经调整营业利润达 3.45亿元。 第三节 管理层讨论与分析 一、 报告期内公司所属行业及主营业务情况说明 (一) 主营业务情况 1．概览 我们是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于发现和开发创新性疗法，旨在为全球癌症患者提高药物可及性和可负担性。 ? 我们目前共有 3款自主研发并获批上市药物，包括百悦泽（泽布替尼，一款用于治疗多种血? 液肿瘤的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂）、百泽安（替雷利珠单抗，一款用于治疗? 多种实体瘤及血液肿瘤的抗 PD-1抗体免疫疗法）和百汇泽（帕米帕利，一款具有选择性的 PARP1? 和 PARP2小分子抑制剂）。百悦泽已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚等超过 70? ? 个国家和地区获批上市，百泽安已在中国、欧盟、美国和澳大利亚获批上市，百汇泽也已在中国上市。通过利用我们强大的商业化能力，我们获授权许可在中国市场商业化另外 14款已获批药物。在全球临床开发及商业化能力的支持下，我们已与世界领先生物制药公司（如安进公司（安进）及北京诺华制药有限公司）建立合作，以开发及商业化创新药物。 我们致力于通过内部研发或与志同道合的合作伙伴携手，推动同类最佳或同类首创的临床候选药物研发，从而为全球患者提供具有影响力且可负担的药物。我们认识到临床试验活动在行业中的重要性以及外包给第三方合同研究组织（CRO）所面临的挑战，因此已建立起一支 3,000多人的全球临床团队，基本实现去 CRO化。我们已自主开展超过 140项临床试验，并在超过 45个国家和地区入组了 24,000多名受试者。这些临床试验包括针对我们的产品组合所开展的超过 40项关键性或潜在注册可用的临床试验。 我们已经建立并正在扩大我们的内部生产能力，以支持我们的药物在当前和未来的潜在需求。 我们位于美国新泽西州霍普韦尔西普林斯顿创新园区的旗舰级生物药生产基地和临床研发中心已于 2024年 7月启用。位于中国苏州的新建小分子创新药物产业化基地已完工启用，第一阶段的建设新增超过 5.2万平方米，固体制剂产能扩大至每年 10亿片（粒）剂次。位于中国广州的世界一流生物药生产基地总产能已达 6.5万升，抗体偶联药物（ADC）生产设施和全新生物药临床生产大楼均已竣工。我们同时还与优质的合约生产机构（CMO）合作，生产我们自主研发的临床阶段和商业化产品。 自 2010年成立以来，我们已成为一家覆盖临床前研究、全球临床试验运营、自主规模化药物生产与商业化的全方位一体化的全球性公司，在全球拥有超过 10,000名员工，主要分布于美国、中国及欧洲。 2．最近的业务发展 2024年 7月 23日，我们宣布在美国新泽西州霍普韦尔的西普林斯顿创新园区旗舰基地正式启用，该基地拥有世界一流的生物制剂生产能力和临床研发中心，将不断提升公司作为肿瘤治疗创新公司的差异化竞争力。 (二) 主要业务、主要产品或服务情况 1. 我们的商业化及注册阶段产品 下表概述了我们截至 2024年 8月 7日的商业化产品情况：
1.获加速批准。针对该适应症的后续正式批准将取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。2.获附条件批准。针对这些适应症 的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验结果。3.该批准适用于欧盟所有 27个成员国，以及冰岛、列支敦士登 和挪威。4.美国：已受理用于一线治疗不可切除、复发、局部晚期或转移性 ESCC患者，但由于临床研究中心检查的时间推迟， 该项申请的潜在获批时间将会延迟；以及用于一线治疗胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。欧盟：已受理用于一线治疗 ESCC ? ? 成人患者以及用于一线治疗 G/GEJ腺癌患者的新适应症上市申请。5泰菲乐和迈吉宁两款药物联合用药用于治疗经一项 FDA 批准的检测测出 BRAF V600E突变的转移性 NSCLC患者。6.用于血管内皮生长因子（VEGF）靶向治疗期间或之后出现疾病进 展的患者。7.根据与诺华的一家附属公司签订的市场开发协议，百济神州有权在中国广阔市场推广和营销。8.获附条件批准。针 对任何特定适应症的完全批准将取决于需要在中国进行的上市后临床试验结果。9.根据本公司与 BMS的和解协议，涉及瑞复美 ? ? 和维达莎的许可和供应协议已于 2023年 12月 31日终止，本公司有权继续销售库存，直至售罄或 2024年 12月 31日（以较 早发生者为准）。 缩略语：ALK=间变性淋巴瘤激酶；BLA=新药上市许可申请；BRAF=B-激活加速纤维肉瘤；CLL=慢性淋巴细胞白血病；EGFR= 表皮生长因子受体；ESCC=食管鳞状细胞癌；GC=胃癌；GEJC=胃食管结合部癌；HCC=肝细胞癌；MAA=上市许可申请；MCL= 套细胞淋巴瘤；MEK=丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）/细胞外调节蛋白激酶（ERK）；mTOR=哺乳动物雷帕霉素靶蛋白；MZL= 边缘区淋巴瘤；NPC=鼻咽癌；NSCLC=非小细胞肺癌；R/R=复发/难治性；SLL=小淋巴细胞淋巴瘤；UC=尿路上皮癌；VEGFR= 血管内皮生长因子受体；WM=华氏巨球蛋白血症。 我们对以下自主研发的抗肿瘤药物进行商业化： ? 百悦泽 ? 百悦泽（泽布替尼胶囊，zanubrutinib）是新一代 BTK小分子抑制剂，其设计旨在最大化 BTK? 占有率、最小化脱靶效应。百悦泽是一种与 BTK共价结合的口服活性抑制剂，可导致酶的不可逆失活。 ? 我们目前正在美国、中国、欧洲、英国、加拿大、澳大利亚等市场销售百悦泽。 ? 在美国，百悦泽于 2019年 11月获得加速批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，随后获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）、既往接受过至少一种含抗 CD20治疗方案的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）和既往经过至少二线系统治疗的 R/R滤泡性淋巴瘤（FL）患者。MCL、MZL和 FL适应症是基于总缓解率在加速批准条件下获批。针对这些适应症的后续正式批准将取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。2023年 1月，? 百悦泽获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗 CLL或 SLL成人患者。2023年 12? ? 月，FDA批准百悦泽进行说明书更新，纳入其在对比亿珂用于治疗既往经治的复发或难治性（R/R）CLL患者的 3期 ALPINE试验中所取得的无进展生存期（PFS）优效性结果。在美国所有? 已获批适应症中，百悦泽正在逐步成为新增患者首选的 BTK抑制剂类药物。 ? 在欧洲，百悦泽已获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗或一线治疗不适合化学免疫治疗的 WM成人患者，以及用于治疗 R/R MZL患者和 CLL患者。2023年 11? 月，欧盟委员会（EC）批准百悦泽联合奥妥珠单抗用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的? R/R FL成人患者。百悦泽已成为美国和欧盟地区适用患者人群最广泛的 BTK抑制剂。 ? 在中国，百悦泽已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗初治 CLL或 SLL成人患者、初治 WM成人患者、R/R CLL/SLL和 R/R WM患者，并取得附条件批准，用于治疗? R/R MCL成人患者以及 R/R FL成人患者。目前，百悦泽获批的六项适应症中符合纳入条件的五项适应症已纳入国家医疗保障局发布的新版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（国家医保目录或 NRDL）。 ? 截至 2024年 8月，百悦泽已在超过 70个市场获批用于多项适应症。 ? 百泽安 ? 百泽安（替雷利珠单抗注射液，tislelizumab）是一款针对免疫检查点受体程序性细胞死亡蛋白 1（PD-1）的人源化 IgG4单克隆抗体，其设计旨在最大限度地减少与 Fcγ受体（FcγR）结合，? FcγR被认为在激活巨噬细胞的吞噬作用中发挥重要作用，百泽安的设计可尽量减少其对 T效应细胞的负面影响。 ? 百泽安已在中国获批用于 13项适应症： 完全批准包括： ? 联合依托泊苷和铂类化疗用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗； ? 联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗； ? 联合化疗用于晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗； ? 联合化疗用于晚期非鳞状 NSCLC患者的一线治疗； ? 用于既往接受铂类药物化疗后进展的局部晚期或转移性 NSCLC患者的二线或三线治疗； ? 用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者； ? 联合化疗用于局部晚期或转移性 ESCC患者的一线治疗； ? 用于复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的一线治疗； ? 用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗； ? 用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者； 附条件批准包括： ? 用于治疗既往至少经过二线治疗的经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者； ? 用于治疗在含铂化疗期间或之后疾病进展，或在含铂化疗的新辅助或辅助治疗后 12个月内疾病进展的 PD-L1高表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者；以及 ? 用于治疗既往经治的局部晚期不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）实体瘤患者。 针对这些适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验结果。 ? 2020年，百泽安治疗 cHL和 UC的适应症纳入 NRDL；2021年，非鳞状 NSCLC、鳞状NSCLC和 2/3L HCC纳入 NRDL；2022年，局部晚期或转移性 NSCLC、MSI-H实体瘤、既往接受过一线化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性 ESCC以及复发或转移性 NPC一线治疗纳入 NRDL；2023年 PD-L1高表达的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗以及不可切除的局部晚期、复发或转移性 ESCC的一线治疗纳入 NRDL。 ? 此外，NMPA药品审评中心（CDE）正在审评百泽安联合含铂双药化疗作为新辅助治疗用于NSCLC患者的一项新增适应症上市许可申请（sBLA）。 ? 在欧洲，EC已批准百泽安作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或? 转移性 ESCC成人患者。EC也已批准百泽安联合化疗用于一线和单药用于二线治疗转移性非小? 细胞肺癌（NSCLC）成人患者的三项适应症。此外，EC已受理百泽安用于一线治疗 ESCC成人患者以及用于一线治疗 G/GEJ腺癌患者的新适应症上市申请。 ? 在美国，FDA已批准百泽安作为单药用于治疗既往接受过系统化疗（不含 PD-1/L1抑制剂）? 后不可切除或转移性 ESCC成人患者。此外，FDA正在审评百泽安的两项新增适应症上市许可申请，包括用于一线治疗 ESCC患者，根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA原定对该项申请做出决议的目标时间为 2024年 7月。但由于临床研究中心检查的时间推迟，该项申请的? 潜在获批时间将会延迟。同时 FDA正在审评百泽安用于一线治疗胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。根据 PDUFA，预计 FDA将于 2024年 12月对该项申请做出决定。 ? 我们正在全球就实体瘤及血液学适应症开展广泛的关键性临床项目对百泽安进行评估，已经? 开展了超过 17项百泽安的潜在注册可用临床试验，其中 11项 3期随机试验和 4项 2期试验已? 取得积极结果。至今全球已有超过 120万名患者处方使用了百泽安。 ? 2023年 9月，我们宣布百济神州已与诺华达成协议，重新获得开发、生产和商业化百泽安的全球权利。 ? 百汇泽 ? 百汇泽（帕米帕利，pamiparib）是一款选择性的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（1 PARP1）及 PARP2? 小分子抑制剂。百汇泽已在临床前模型中证明其具有血脑穿透性和捕获 PARP-DNA复合物等药理学特性。 ? 在中国，百汇泽于 2021年 5月获得附条件批准用于治疗既往接受过二线及以上化疗的携带胚系 BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。该适应症的完? 全批准取决于正在进行的用于验证百汇泽可为该人群带来临床获益的确证性临床试验的结果。 ? 百汇泽的获批适应症已被纳入 2021年版国家医保目录。 从安进获得授权许可的产品 根据安进的独家授权许可，我们目前正在中国对以下抗肿瘤药物进行商业化： ? 安加维 ? ? 安加维（XGEVA，地舒单抗，denosumab）是一款 RANK配体（RANKL）抗体抑制剂，在全球范围获批用于预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤（MM）引起的骨相关事件（SRE），以及治? 疗成人和骨骼发育成熟的青少年患者的骨巨细胞瘤（GCTB）。安加维已在全球超过 70个国家获? 得批准。在中国，安加维已于 2019年 5月获附条件批准用于 GCTB适应症（已转为常规批准），? 于 2020年 11月获附条件批准用于 SRE适应症。我们于 2020年 7月开始在中国销售安加维。 ? 2020年 12月，我们宣布安加维用于治疗 GCTB的适应症纳入国家医保目录，并于 2023年成功续约。自 2024年 1月起，SRE适应症也被纳入国家医保目录。 ? 倍利妥 ? ? 倍利妥（BLINCYTO，注射用贝林妥欧单抗，blinatumomab）是一款双特异性 CD-19导向CD3的 T细胞衔接分子，也是首个且唯一一个获批的双特异性 T细胞衔接分子（BiTE）免疫疗法。该产品目前已在 60个国家获批用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。在中国，倍利妥? 已于 2020年 12月获附条件批准用于治疗 R/R ALL成人患者（已转为常规批准），并于 2022年? 4月获附条件批准用于治疗儿童 R/R前体 B细胞 ALL。我们于 2021年 8月开始商业化倍利妥。 ? 凯洛斯 ? ? 凯洛斯（KYPROLIS，卡非佐米注射液，carfilzomib）是一款蛋白酶体抑制剂，已在超过 60? 个国家获批用于治疗 R/R MM。凯洛斯于 2021年 7月在中国获批用于治疗 R/R MM患者，我们? ? 于 2022年 1月开始商业化凯洛斯。凯洛斯在中国获批的适应症从 2023年 3月开始纳入国家医保目录。 从百时美施贵宝获得授权许可的产品 根据百时美施贵宝（BMS）的独家授权许可，我们在中国对以下抗肿瘤药物进行商业化至 2024年： ? 瑞复美 ? ? 瑞复美（REVLIMID，来那度胺，lenalidomide）是一款口服免疫调节药物，于 2013年在中? 国获批与地塞米松联用治疗曾接受过至少一种疗法的 MM成人患者。2018年 2月，瑞复美获NMPA批准与地塞米松联用治疗此前未经治疗且不适合接受移植的 MM成人患者这一新适应症。 ? ? 2017年 6月，瑞复美被纳入国家医保目录。2019年 11月，我们宣布瑞复美用于治疗 R/R ? MM的适应症正式在中国被纳入国家医保目录。2020年 11月，NMPA批准了瑞复美联合利妥昔单抗用于治疗既往接受过治疗的滤泡性淋巴瘤成人患者的 sNDA。 ? 维达莎 ? ? 维达莎（VIDAZA，注射用阿扎胞苷，azacitidine）是一款已证明可逆转 DNA高甲基化作? 用并促进后续基因重新表达的嘧啶核苷类似物。维达莎于 2017年 4月在中国获批用于治疗中危-2及高危骨髓增生异常综合症（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）及骨髓原始细胞为 20%? 至 30%伴多系发育异常的急性髓系白血病（AML）。2018年 1月，维达莎开始在中国商业化。 ? ? ? 除瑞复美和维达莎之外，我们还曾在中国商业化 ABRAXANE（注射用紫杉醇（白蛋白结? 合型））至 2020年 3月，ABRAXANE在中国获批用于特定转移性乳腺癌患者的无溶剂化疗。 ? 2020年 3月 25日，NMPA暂停在中国进口、销售及使用 BMS此前向我们供应的 ABRAXANE，该药物随后被 BMS召回。此项暂停决定基于对 BMS位于美国的合约生产机构的核查结果。 ? ABRAXANE被暂停且被召回后，我们对 BMS提起了仲裁程序，现已达成和解。根据和解协议，? ? 涉及瑞复美和维达莎的许可和供应协议已于 2023年 12月 31日终止，本公司有权继续销售库存，直至售罄或 2024年 12月 31日（以较早发生者为准）。 从 EUSA Pharma获得授权许可的产品 根据 EUSA Pharma的独家授权许可，我们在中国对以下药物进行商业化： ? 萨温珂 ? ? 萨温珂（SYLVANT，注射用司妥昔单抗，siltuximab）是一款白细胞介素-6（IL-6）拮抗剂，已获批准作为人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阴性及人疱疹病毒-8（HHV-8）呈阴性的特发性多中心? Castleman病（iMCD）患者的治疗方案。萨温珂于 2021年 12月在中国获批用于治疗 HIV阴性和 HHV-8阴性的多中心 Castleman病（MCD）成人患者，该疾病也称为 iMCD。自 2024年 1月? 起，萨温珂被纳入国家医保目录。 ? 凯泽百 ▼ ? ? 凯泽百（QARZIBA，达妥昔单抗 β，dinutuximab beta）是一款人鼠嵌合单克隆 GD2抗体，获得 NMPA附条件批准用于治疗 12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受诱导化疗后至少达到部分缓解，且随后接受过清髓性治疗和干细胞移植治疗，也可用于伴或不伴有? 残留病灶的 R/R 神经母细胞瘤患者。我们于 2021年 12月开始商业化凯泽百。 从百奥泰获得授权许可的产品 根据百奥泰的独家授权许可，我们在中国对以下产品进行商业化： ? 普贝希（BAT1706） ? ? 普贝希是一款由百奥泰生物制药股份有限公司开发的安维汀（贝伐珠单抗）生物类似药。 ? 安维汀在中国已获批用于治疗转移性结直肠癌、肝癌、NSCLC、复发性胶质母细胞瘤、上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌及宫颈癌患者。 ? 普贝希于 2021年 11月在中国获得 NMPA批准并于 2021年末上市，用于治疗转移性结直肠癌、晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌、宫颈癌、复发性胶质母细胞瘤、上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。 ? 我们已获得在中国（包括港澳台地区）对普贝希进行开发、生产及商业化的权利。 从绿叶制药获得授权许可的产品 根据绿叶制药的独家授权许可，我们在中国对以下产品进行商业化： ? 百拓维（注射用戈舍瑞林微球） ? 百拓维（注射用戈舍瑞林微球）是一款由绿叶制药开发的全球首个且唯一获批上市的戈舍瑞? 林长效微球制剂。依托其创新微球制剂，百拓维可以在保证有效性和安全性的同时显著提升患者? 治疗体验。百拓维已于 2023年 6月在中国获得 NMPA批准，用于需要雄激素去势治疗的前列腺? 癌患者，该适应症于 2023年纳入 NRDL。百拓维也已于 2023年 9月在中国获得 NMPA批准，用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌患者。 2. 我们的产品管线 下表概述截至 2024年 8月 7日我们全球临床开发管线药物情况： 3. 我们的商业化及临床阶段候选药物 下文列示我们的商业化及临床阶段候选药物及部分临床试验的临床数据说明。我们过往已经并拟继续在我们的新闻稿中及/或向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司及上海证券交易所提交的公告中提供我们候选药物临床试验的临床数据及/或主要结果，相关文件副本可在本公司网站“投资者专区”部分查阅。 商业化阶段 ? 百悦泽（泽布替尼），一款 BTK抑制剂 ? 我们目前正在全球开展广泛的关键性临床项目，以评估百悦泽用于治疗多种 B细胞恶性肿? ? 瘤的疗效。百悦泽在患者外周血及淋巴结隔室中可持续 24小时进行 BTK靶点抑制。百悦泽是? 唯一一款对比亿珂（伊布替尼，一款已获批的 BTK抑制剂）用于治疗 R/R CLL取得无进展生存期优效性结果的 BTK抑制剂。 临床开发项目与药政状况概览 ? 我们已公布了百悦泽在全球多地的获批情况，包括美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大? 利亚、韩国和瑞士。百济神州已自主或在我们 5个经销商的支持下提交了另外多份百悦泽上市许可申请，申请正在审评中，经销商包括：Adium Pharma（拉丁美洲和加勒比地区）、NewBridge Pharmaceuticals（中东和北非）、Erkim（土耳其）、Nanolek（俄罗斯）和 Medison（以色列）。 ? 基于迄今为止的临床数据，我们认为百悦泽具备同类最佳的特性，我们已针对多种适应症开展广泛的全球关键性项目，包括 11项注册性或注册可用的临床试验。11项研究中有 6项为 3期临床试验，3项设计为注册可用 2期临床试验，2项为确证性临床试验。 ? ? ROSEWOOD试验：一项百悦泽联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗单药治疗 R/R FL患者的全球随机试验（NCT03332017）。 ? ? MAGNOLIA试验：一项百悦泽治疗 R/R MZL患者的单臂多中心试验 （NCT03846427）。 ? ? 一项百悦泽治疗携带 CD79B突变的 R/R弥漫性大 B细胞淋巴瘤患者的 2期、单臂、开放标签、多中心试验（NCT05068440）。 ? ? ASPEN试验：一项百悦泽对比伊布替尼治疗 WM患者的全球随机试验（NCT03053440）。 ? ? SEQUOIA试验：一项百悦泽对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于初治 CLL/SLL患者的全球随机试验（NCT03336333）。 ? ? ALPINE试验：一项百悦泽对比伊布替尼治疗 R/R CLL/SLL患者的全球随机试验（NCT03734016）。 ? ? MANGROVE试验：一项百悦泽联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗治疗不适合干细胞移植初治 MCL患者的全球随机试验（NCT04002297）。 ? ? MAHOGANY试验：百悦泽联合奥妥珠单抗对比来那度胺联合利妥昔单抗治疗 R/R FL（NCT05100862）。 ? ? 一项百悦泽治疗对既往伊布替尼和/或阿可替尼治疗不耐受的经治 B细胞淋巴瘤患者的2期、多中心、单臂试验。 ? ? 一项百悦泽对比他克莫司治疗原发性膜性肾病的全球随机试验（NCT05707377）。 ? ? 一项评估百悦泽治疗活动性增生性狼疮性肾炎患者的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT04643470）。 ALPINE试验的扩展随访数据已在 2023年美国血液学学会（ASH）年会上展示。2023年 12? 月，我们在美国获批对说明书进行更新，纳入百悦泽治疗 R/R CLL的 PFS优效性结果（HR 0.65，p=0.0024）；更新的延长随访结果也支持了此项数据。基于 ROSEWOOD研究的积极结果，欧盟? 委员会、美国 FDA以及中国国家药监局已批准百悦泽用于治疗 R/R FL。最后，我们还在进行几? 项联合治疗研究，以探索百悦泽以联用的方式针对治疗 MCL、MZL和 CLL/SLL的疗效，包括? 一项与 sonrotoclax联合用药治疗一线 CLL/SLL的 3期试验。我们将继续探索百悦泽与 sonrotoclax? 和百泽安联合用药的机会。 ? 我们将继续在全球范围内推进百悦泽的药政批准，预计今年将陆续收到全球各地监管机构针对其他申请做出的决定，包括潜在在多个市场获得更多批准。 市场机会 根据弗若斯特沙利文的报告，全球 BTK抑制剂市场规模在 2026年将达到 132亿美元；中国BTK抑制剂市场规模在 2026年将达到 64亿元人民币。 ? 百泽安（替雷利珠单抗），一款抗 PD-1抗体 ? 百泽安是一款针对免疫检查点受体 PD-1的人源化单克隆抗体，目前正于全球的关键性临床? 试验中进行评估，为此，我们计划开展更多百泽安作为单药及与标准治疗联用治疗多种实体瘤及血液肿瘤的关键性试验。 临床开发项目与药政状况概览 我们已在全球开展了超过 17项潜在注册可用临床试验，包括 13项 3期随机临床试验和 4项2期临床试验，旨在支持全球的药政申请。 我们针对肺癌进行的临床试验包括： ? ? 评估百泽安对比多西他赛用于局部晚期或转移性 NSCLC患者二线或三线治疗的全球 3期临床试验（NCT03358875）； ? ? 两项评估百泽安联合化疗对比化疗用于治疗鳞状及非鳞状 NSCLC的中国 3期临床试验（分别为 NCT03594747及 NCT03663205）； ? ? 评估百泽安联合化疗对比化疗用于治疗一线 SCLC的中国 3期临床试验（NCT04005716）；以及 ? ? 百泽安联合含铂双药化疗作为 NSCLC患者新辅助治疗的中国 3期临床试验（NCT04379635）。 我们针对肝癌进行的临床试验包括： ? ? 百泽安对比索拉非尼用于 HCC患者一线治疗的全球 3期临床试验（NCT03412773）；以及 ? ? 百泽安用于治疗二线或三线不可切除 HCC的全球单臂关键性 2期临床试验（NCT03419897）。 我们针对胃癌进行的临床试验包括： ? ? 百泽安联合化疗对比安慰剂联合化疗用于胃癌患者一线治疗的全球 3期临床试验（NCT03777657）。 我们针对淋巴瘤进行的临床试验包括： ? ? 百泽安对比挽救性化疗用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的中国3期临床试验（NCT04486391）；以及 ? ? 百泽安用于治疗复发或难治性 cHL患者的中国 2期试验（NCT03209973）。 我们针对尿路上皮癌进行的临床试验包括： ? ? 百泽安用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的中国 3期临床试验（NCT03967977）；以及 ? ? 百泽安用于局部晚期或转移性尿路上皮膀胱癌患者的中国 2期临床试验（NCT04004221）。 我们针对 ESCC进行的临床试验包括： ? ? 百泽安对比化疗用于晚期 ESCC患者二线治疗的全球 3期临床试验（NCT03430843）； ? ? 百泽安联合化疗用于 ESCC患者一线治疗的全球 3期临床试验（NCT03783442）；以及 ? ? 百泽安联合放化疗对比安慰剂联合放化疗用于治疗局限性 ESCC患者的中国 3期临床试验（NCT03957590）。 最后，我们针对实体瘤和鼻咽癌进行的临床试验包括： ? ? 百泽安用于 MSI-H/dMMR实体瘤患者的中国 2期临床试验（NCT03736889）；以及 ? ? 百泽安联合化疗对比安慰剂联合化疗用于鼻咽癌患者一线治疗的中国与泰国 3期临床试验（NCT03924986）。 ? 截至 2024年 8月，我们已在超过 30个国家和地区开展了百泽安的临床试验，入组受试者超过 14,000例。这些临床试验包括 11项设计用于全球药政审批的多地区注册性临床试验。迄今为? 止，我们的试验数据表明，百泽安总体耐受性良好，并在多个肿瘤类型中展现出抗肿瘤活性。 市场机会 根据弗若斯特沙利文的报告，全球 PD-1/PD-L1单抗市场规模在 2026年将达到 613亿美元；中国 PD-1/PD-L1单抗市场规模在 2026年将达到 381亿元人民币。 ? 百汇泽（帕米帕利），一款 PARP1及 PARP2抑制剂 ? 百汇泽是一款选择性的 PARP1及 PARP2小分子抑制剂，目前正在作为用于治疗多种实体瘤的潜在单药疗法和联合疗法进行评估。 临床开发项目与药政状况概览 ? 在中国，百汇泽于 2021年 5月获得附条件批准用于治疗既往接受过二线及以上化疗的伴有gBRCA突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。该适应症的完全批准取决于? 正在进行的用于验证百汇泽可为该人群带来临床获益的确证性临床试验的结果。 ? 此外，我们的临床开发项目还包括一项百汇泽用于铂类药物敏感的复发性卵巢癌（OC）患者维持治疗的 3期临床试验（NCT03519230）。 临床阶段 Sonrotoclax（BGB-11417），一款 Bcl-2小分子抑制剂 Sonrotoclax是一款处于后期临床试验阶段的在研 Bcl-2小分子抑制剂。临床前数据展示该分子显示出比维奈克拉更强的效力，且具有克服常见的导致维奈克拉耐药性突变的潜力。此外，相对于 Bcl-xL，其针对 Bcl-2与维奈克拉相比具有更高的选择性。其设计缩短了药物的半衰期，我们认为这一性质可使药物具备更有利的耐受性特征和用药方便性。最后，我们认为其有望成为联? 合治疗方案中理想的支柱药物，尤其在固定疗程治疗策略中与百悦泽及我们的 BTK CDAC联用。 ? 我们正在继续推进 sonrotoclax的四项注册性临床试验，包括 sonrotoclax联合百悦泽用于一线治疗 CLL患者的一项全球关键性三期临床试验、用于 R/R WM和 R/R MCL的两项潜在全球注册可用二期临床试验，以及用于 R/R CLL的一项潜在中国注册可用二期临床试验，目前已入组受试者超过 1,000人。其中，针对 R/R MCL的全球临床试验已完成入组，R/R WM和 R/R MCL适应症已获得美国 FDA快速通道资格认定。在 2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上，公司公布? 了 sonrotoclax与百悦泽联用治疗 R/R CLL/SLL和 R/R MCL的一期研究数据，展示出深度、持久的缓解和可耐受的安全性特征；以及 sonrotoclax作为单药治疗 R/R WM、与阿扎胞苷联用治疗 TN和 R/R急性髓系白血病以及与地塞米松联用治疗携带 t（11; 14）突变的 R/R多发性骨髓瘤的一期研究数据结果，均展示出令人鼓舞的缓解率、持续的缓解和可控的安全性特征。Sonrotoclax用于治疗 R/R CLL和 R/R MCL的三期临床试验预计将于 2024年第四季度或 2025年第一季度入组首例受试者。 市场机会 根据弗若斯特沙利文的报告，全球 Bcl-2抑制剂市场规模在 2026年将达到 41.5亿美元，至2030年将增长至 58.7亿美元；中国 Bcl-2抑制剂市场规模在 2026年将达到 8.7亿元人民币，至2030年将增长至 20.3亿元人民币。 BGB-16673，一款靶向 BTK的 CDAC BGB-16673是一款靶向 BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC），对野生型和突变型BTK均具有活性。BGB-16673已在临床前的野生型 BTK模型和 BTK抑制剂耐药性突变模型中显示出了抗肿瘤活性，这些 BTK抑制剂耐药性突变常见于既往接受 BTK抑制剂治疗后出现疾病进展的患者。 BGB-16673用于治疗 R/R MCL和 R/R CLL的两项潜在注册可用扩展队列继续入组患者，目前已入组受试者超过 300人。其中，R/R MCL以及 R/R CLL/SLL适应症已获得美国 FDA快速通道资格认定。公司预计 BGB-16673用于治疗 R/R CLL/SLL的三期临床试验将于 2024年第四季度或 2025年第一季度入组首例受试者；BGB-16673在该适应症上已展现出良好的初步有效性和安全性，数据已在 2024年 EHA年会上公布。 市场机会 根据弗若斯特沙利文的报告，全球 BTK抑制剂耐药后市场规模在 2026年将达到 23.2亿美元，至 2030年将增长至 32.0亿美元；中国 BTK抑制剂耐药后市场规模在 2026年将达到 3.2亿元人民币，至 2030年将增长至 13.2亿元人民币。 BGB-43395，一款 CDK4抑制剂 BGB-43395是一款在研 CDK4抑制剂，正作为单药治疗或联合氟维司群或来曲唑针对激素受体阳性（HR+）及人表皮生长因子 2阴性（HER2-）乳腺癌（BC）和其他晚期实体瘤受试者在一项 1期临床试验（NCT06120283）中继续在预期有效剂量范围内进行剂量递增，未观察到剂量限制性毒性。目前已入组超过 60例患者，有望在 2024年第四季度首次公布一期试验数据。 BGB-21447，一款 Bcl-2抑制剂 BGB-21447是一款在研 Bcl-2抑制剂，正作为单药治疗在一项针对成熟 B细胞恶性肿瘤的 1期临床试验（NCT05828589）中进行评估。在临床前研究中，相较 sonrotoclax，BGB-21447显示出额外的效力和选择性，并有更长的半衰期。我们相信，sonrotoclax和 BGB-21447的差异化特征可为这些项目带来独特的开发选择。 欧司珀利单抗（BGB-A1217），一款 TIGIT抑制剂 欧司珀利单抗（BGB-A1217）是一款针对 TIGIT的在研人源化 IgG1变体单克隆抗体，目前? 正在一项全球 3期试验 AdvanTIG 302（NCT04746924）中探索与百泽安联合用药治疗一线 PD-L1高表达 NSCLC的疗效。该研究已经完成末例受试者入组。 由于治疗模式的变化，我们终止了 AdvanTIG 301研究（NCT04866017），该研究为一项欧司? ? 珀利单抗联合我们的抗 PD-1抗体百泽安对比阿斯利康的英飞凡（度伐利尤单抗）在同步放化疗后用于 III期不可切除的 NSCLC患者的 3期试验。 2021年 12月，我们宣布与诺华达成选择权、合作和授权协议，双方将在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化欧司珀利单抗。2023年 7月，双方终止该协议，我们重新获得了欧司珀利单抗的全部全球权利。 泽尼达妥单抗，一款靶向 HER2的双特异性抗体 TM 泽尼达妥单抗是一款基于 Azymetric 平台开发的靶向 HER2的新型在研双特异性抗体，我们目前正在与 Zymeworks Inc.对其进行后期临床开发。百济神州拥有泽尼达妥单抗在亚洲（除日本外）、澳大利亚和新西兰的开发和商业化权利。 我们参与了三项正在进行中的泽尼达妥单抗临床试验。第一项是针对 HER2阳性乳腺癌及胃癌的 1/2期临床试验（NCT04215978）。乳腺癌组的治疗方案是泽尼达妥单抗与多西他赛联用，? 胃癌组的治疗方案是泽尼达妥单抗与我们的 PD-1抑制剂百泽安及化疗联用。第二项临床试验是泽尼达妥单抗单药治疗晚期或转移性 HER2扩增性胆道癌（BTC）患者的 2b期临床试验 HERIZON-BTC-01（NCT04466891）。该试验的积极主要结果已于 2022年公布，并于 2023年 ASCO年会上进行展示。我们正在继续开展一项全球 3期临床试验（NCT05152147），评估泽尼达妥单抗联合? 化疗加或不加百泽安用于治疗 HER2阳性胃食管癌的疗效。 中国国家药品监督管理局（NMPA）已经受理了泽尼达妥单抗用于胆道癌二线治疗的新药上市许可申请（BLA）。 BGB-A445，一款 OX40激动型抗体 BGB-A445是一款作用于 OX40抗原的在研激动型抗体。BGB-A445是一款非配体竞争性抗体，不会破坏 OX40与 OX40配体的结合。临床前研究表明，BGB-A445在较高剂量下有效性会提高，而配体竞争性抗体在较高剂量下会出现有效性降低。BGB-A445在临床前研究中也展现出与若干种药物联合用药的潜力。目前正在针对晚期实体瘤患者的 1期试验（NCT04215978）、针对黑色素瘤和膀胱癌的 2期篮式试验（NCT05661955）、针对一线 NSCLC的 2期伞式试验（NCT05635708）和针对 2线及以上 NSCLC的 2期伞式试验（NCT06029127）中对 BGB-A445进行评估。 BGB-15025，一款 HPK1小分子抑制剂 BGB-15025是一款在研 HPK1小分子抑制剂，HPK1是 TCR信号的关键负反馈调节因子。临床前研究显示，对 HPK1的抑制可增强 T细胞的激活。此外，临床前研究表明，BGB-15025与百? ? 泽安联用具有活性，且治疗窗口较宽。我们已于 2021年启动了 BGB-15025单药及联合百泽安治疗晚期实体瘤患者的 1期临床试验（NCT04649385）。该试验正在全球多个国家进行，已进入? 剂量扩展阶段。我们还在一项针对一线 NSCLC的伞式研究中对 BGB-15025与百泽安和其他新型药物联用进行评估。 BGB-24714，一款 SMAC模拟物 BGB-24714是一款在研的第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂（SMAC）模拟物，目前一项 BGB-24714单药或联合紫杉醇或联合放化疗用于治疗晚期实体瘤的 1期临床试验（NCT05381909）正在进行患者入组。 BGB-26808，一款 HPK1抑制剂 BGB-26808是一款第二代 HPK1抑制剂，具有不同于 BGB-15025的支架结构，正作为单药治? 疗或与百泽安联合用药治疗晚期实体瘤在一项 1期临床试验（NCT05981703）中进行评估。 ? BGB-30813是一款在研 DGKζ抑制剂，正作为单药治疗及与百泽安联合用药治疗晚期或转移性实体瘤受试者在一项 1期临床试验（NCT05904496）中进行评估。 BGB-A3055，一款抗 CCR8抗体 ? BGB-A3055是一款在研抗 CCR8抗体，正作为单药治疗或与百泽安联合用药针对晚期或转移性实体瘤受试者在一项 1期临床试验（NCT05935098）中进行评估。 4. 我们的临床前项目 我们拥有专属的生物学研究平台，可用于研究和开发小分子药物及大分子生物药。过去十余年，该平台已研究出超过 10款临床阶段药物，包括三款自主研发的分子。这三款自主研发产品已获得美国、中国、欧盟及其他市场监管机构批准商业化上市，并在全球有其他正在审评中或计划递交的上市申请。该平台以可应用于肿瘤及其他领域的多种药物技术平台为基础，涵盖从抗肿瘤药物的早期发现到商业化的全流程技术系统。我们拥有开发小分子和抗体药物的核心技术平台以及生产我们自研药物及潜在的其他药物的能力。我们目前有超过 50个临床前项目，并且我们相信其中大部分具有同类最佳或同类首创的潜力。 我们预计在未来 12个月内可将我们的临床前候选药物中的多款药物候选物推进至临床试验? 阶段。我们相信有机会能将百泽安与临床前候选药物联用，以针对癌症免疫周期中的多个节点。 我们也可能尝试开发伴随诊断，以助于确定最有可能从我们的药物及候选药物中获益的患者。 (三) 主要经营模式 我们是一家覆盖早期药物发现、临床前研究、全球临床试验、自主规模化药物生产与商业化全链条的全球肿瘤治疗创新公司，成立以来建立了完善的组织架构，拥有独立完整的研发、临床、采购、生产、销售等体系。我们主要经营模式具体如下： 1. 研发模式 我们开发了癌症生物学自有平台，着力研究肿瘤免疫系统相互作用和原发瘤活检在开发新的癌症模型中的作用与价值。目前，我们已建立多样的抗肿瘤靶点及药物技术平台，研发体系覆盖分子靶向药物、免疫肿瘤学疗法、联合疗法等，研发引擎可实现与生产和临床开发无缝衔接。 我们创新药物的研发流程包括临床前研究阶段、临床试验阶段、上市申请阶段、产品上市及上市后持续研究阶段。主要研发阶段流程图如下所示： 2. 采购模式 我们下设采购部，按照 GMP的要求对我们生产过程中所需的起始物料、辅料、包装材料，以 及合同研发服务等进行采购。我们采购流程图如下所示： 秉承“公平及公开”原则，我们已制定《全球采购政策》《全球合同政策》《供应商评估、选择和签订合同标准操作程序》等相关政策和操作程序，明确采购流程、合同执行及质量控制相关操作指引，确保采购决策流程的透明。我们已建立完善的供应商管理系统，并致力于与供应商建立长期及稳定的合作关系，确保公司产品始终按照 GMP等质量标准进行生产和控制。 3. 生产模式 我们的产品主要通过两种模式进行生产：自主生产及通过第三方 CMO生产。我们及第三方 合约机构的生产设施已通过环评审查和 GMP认证，并严格按照新版 GMP要求和药品质量标准组 织生产。我们已制定了一整套生产和质量管理标准操作流程和规范，并且在生产流程中严格执行。 4. 销售模式 在中国，我们向多家分销商销售自主研发的产品，而分销商在其授权区域内将产品销售给医 院或药店，最终销售给患者。授权产品被售至一级分销商，其后或通过二级分销商将产品转售给 ? 医疗服务提供商及患者。在美国，我们通过专业药房及分销商销售百悦泽。专业药房及专业分销 商将产品转售给医疗服务提供商及患者。 (四) 所处行业情况 1. 行业的发展阶段、基本特点、主要技术门槛 根据国家统计局发布的《国民经济行业分类标准（GB/T 4754-2017）》，我们所属行业为医药 制造业中的化学药品制剂制造（C272）和生物药品制品制造（C276）。根据中国证监会发布的《上 市公司行业分类指引（2012年修订）》的行业目录及分类原则，我们所属行业为医药制造业（C27）。 (1). 行业的发展阶段与基本特点 i. 全球抗肿瘤药物市场发展情况 全球抗肿瘤药物市场蓬勃发展，尤其是在免疫治疗出现后，推动了抗肿瘤药物市场的进一步 增长。根据弗若斯特沙利文分析，全球抗肿瘤药物市场规模预计到 2026年将达到 3,287亿美 元，至 2030年将进一步增长到 4,547亿美元，2026年至 2030年的复合年增长率为 8.4%。 数据来源：弗若斯特沙利文分析 ii. 美国抗肿瘤药物市场发展情况 根据弗若斯特沙利文分析，美国抗肿瘤药物市场规模预计到 2026年将达到 1,491亿美元，至 2030年将进一步增长到 2,099亿美元，2026年至 2030年的复合年增长率为 8.9%。 数据来源：弗若斯特沙利文分析 iii. 中国抗肿瘤药物市场发展情况 根据弗若斯特沙利文分析，在中国药物市场当中，抗肿瘤药物市场销售近些年来一直呈现稳 步增长趋势。癌症治疗方法的进展促使中国抗肿瘤药物市场未来几年继续处于上升态势。预计中 国抗肿瘤药物市场在 2026年将会达到人民币 3,985亿元，到 2030年达到人民币 5,817亿元， 2026年至 2030年的复合年增长率为 9.9%。 数据来源：弗若斯特沙利文分析 iv. 全球肿瘤免疫市场发展情况 在全球市场，肿瘤免疫治疗是一种相对新兴的肿瘤治疗手段，并因其相对更好的疗效逐渐给更多的患者群体带来新的治疗选项。相关产品包括细胞免疫治疗、细胞因子、肿瘤疫苗、抗体及其它肿瘤免疫产品。根据弗若斯特沙利文分析，全球肿瘤免疫治疗市场预计于 2026年将会达到1,172亿美元，并将持续以 16.0%的复合年增长率于 2030年增长至 2,124亿美元。 数据来源：弗若斯特沙利文分析 v. 美国肿瘤免疫市场发展情况 免疫治疗在美国因其良好的疗效而增长迅速。根据弗若斯特沙利文分析，美国肿瘤免疫治疗 市场预计于 2026年将会达到 625亿美元，并于 2030年增长至 1,039亿美元，2026年至 2030年 的复合年增长率为 13.6%。 数据来源：弗若斯特沙利文分析 vi. 中国肿瘤免疫市场发展情况 在中国，由于肿瘤患者人数的增多，新一代免疫治疗药物的涌现，肿瘤免疫治疗市场增长迅速，中国肿瘤免疫治疗市场规模将进一步扩大，预计在 2026年增长至人民币 957亿元，并将持续以 28.3%的复合年增长率增长至 2030年的人民币 2,590亿元。 数据来源：弗若斯特沙利文分析 (2). 行业的主要技术门槛 i. 研发及生产工艺开发难度大 就化学药物而言，通常其工艺开发涉及对于最优化的合成路线、工艺原理以及工业生产过程的探索，而这一过程贯穿药物开发始终，技术要求较高，是药品生产者获得经济、高质量产品的关键保证。企业需要使用充足的资金和科学人员，以保证对于原辅料的质量把控，并不断进行工艺优化。生物药结构普遍较化药更为复杂，生物创新药需要 10-15年的研发和临床试验时间；生物药的工艺开发流程也更为繁琐，总耗时更长，投入资金更大，结果的不确定性更高，带来更高的研发难度和更大的挑战。（未完）  |